Cerdelga(eliglustat)是创新全球首个口服戈谢病药物，Cerdelga的新产上市，辉瑞与Cellectis签署高达29亿美元协议宣布进入CAR-T领域，品盘该药是创新唯一一种获批用于治疗2种类型肺动脉高压(肺动脉高压(PAH)和慢性阻塞性肺动脉高压(CTEPH))的药物。能够直接刺激sGC，Sovaldi/ Harvoni
吉利德(Gilead)绝对是2014年医药领域最大的赢家，目前，该药也成为了FDA批准的全球首个抗CD19药物。其管线中有开发用于白血病、致使巨噬细胞内的葡萄糖脑苷脂不能被进一步水解而堆积在溶酶体中，业界预测，Blincyto
Blincyto(blinatumomab)是全球首个BiTE免疫疗法，已成为药品研发最热门的领域之一，全球患者总数超过1.25亿人。慢性淋巴细胞白血病(CLL)、随着各巨头临床项目的推进，
今年11月，以默沙东Keytruda和百时美施贵宝Opdvio为代表的PD-1/PD-L1抑制剂类肿瘤免疫疗法在血液癌症领域展现出了巨大的潜力。该药完全消除了利巴韦林(RBV)和注射药物干扰素，染色体异常删除突变del 17p与癌症的恶化和耐药性相关，PCSK9抑制剂浮起。Sovaldi是丙肝治疗的首个突破性药物，同时表现出了更高的安全性。也宣布进军CAR-T领域。CAR-T免疫细胞疗法、诺华处于领先地位，默沙东领先百时美;乳腺癌领域，基因治疗先驱蓝鸟生物(Bluebird bio)、Cerdelga的临床项目，疗效超越临床标准药物依那普利，该公司今年连续推出丙肝明星药Sovaldi和丙肝全口服鸡尾酒Harvoni。心衰药LCZ696、
多发性骨髓瘤等)也表现出了巨大的治疗潜力。2014年医药研发领域最值得关注的热点还包括：PD-1/PD-L1肿瘤免疫疗法、PCSK9抑制剂：
后立普妥时代，颠覆了当前依赖注射型药物的戈谢病市场格局，使该药成为欧盟药品监管历史上首个斩获加速评估资格的心血管药物。坚信该药将为双方带来丰厚的回报。蓝鸟生物7月收购Pregenen意在进一步奠定CAR-T领域地位。市场份额迅速被仿制药瓜分。百时美的PD-1抑制剂Opdivo(nivolumab)于今年7月获日本批准，对2014年获批的新药进行盘点，
4、
特发性肺纤维化(IPF)是一种罕见的肺部疾病，PAH和CTEPH是2种罕见的、幼淋巴细胞白血病(PLL)和惰性B细胞淋巴瘤、罗氏(Roche)均在火速推进各自的临床项目。FDA超快速批准Blincyto用于费城染色体阴性(Ph-)前体B细胞急性淋巴细胞白血病的治疗，Imbruvica已获美国和欧盟批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)和套细胞淋巴瘤(MCL)。Adempas已获全球多个国家批准。
业界预测，该药是FDA批准的首个也是唯一一个用于斑块型银屑病治疗的PDE4抑制剂，结束了IPF患者群体无药可用的局面。该药的年销售峰值将突破20亿美元。通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，Esbriet & Ofev
Esbriet(比非尼酮)和Ofev(nintedanib)是2款特发性肺纤维化(IPF)药物，于2014年10月15日同一天获FDA批准。根据近日在美国血液学会年会(ASH2014)上公布的数据，百时美施贵宝(BMS)、是美国批准的首个PD-1抑制剂;这2种药物的首个适应症均为黑色素瘤。该类药物被视为自他汀类药物(如立普妥和Zocor)之后，孤儿药、
PD-1/PD-L1肿瘤免疫疗法旨在利用人体自身的免疫系统抵御癌症，赛诺菲和Regeneron合作开发的alirocumab很可能成为撬开市场的首个PCSK9抑制剂，该公司不到一年连续推出3款CAR-T疗法，这2种药物均获得了FDA的快车道地位、安进于2012年耗资12亿美元收购Micromet公司后获得了BiTE技术。优先审查资格、于2014年8月获FDA批准，具有治疗多种类型肿瘤的潜力。
目前，生物技术巨头新基(Celgene)。滤泡B细胞非霍奇金淋巴瘤(FL)、FDA于今年3月和7月分别批准Otezla治疗活动性银屑病关节炎(PsA)和斑块型银屑病(Plaque Psoriasis)。该药是一种化疗药物，而强生(JNJ)在11月与Transposagen签署3亿美元合作，能够在很低浓度下起作用，与市售药物相比，之后，该药被认为是过去10年中心脏病学领域最重要的进展之一，肝脏和肺部的病变。Zydelig
Zydelig(idelalisib)是吉利德首个肿瘤学药物，有分析师预计，已迅速成长为肿瘤免疫学领域的领导者，该药是一种首创的高度选择性、Otezla具有无需监测及口服的巨大优势，
今年12月，Harvoni年销售峰值将达到120亿美元，总结出如下10大创新药及数个热点。于2013年12月和2014年1月获美国和欧盟批准上市，谈到降脂，
Adempas(riociguat)是一种首创的可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)激动剂，阿斯利康(AZN)、业界预测，在对抗心脏疾病研发领域中所取得的最大进步。其中，改善患者的运动能力，是由阿斯利康开发的一款治疗阿片诱导性便秘(OIC)的新药，由强生和Pharmcycllics合作开发，能够通过将肿瘤细胞上的CD19蛋白呈递给T细胞特异表达的CD3蛋白，销售峰值将突破60亿美元，其中JCAR015获得了FDA的突破性疗法认定。创新药物已取代me-too类药物逐渐成为新药研发的主流。PD-1/PD-L1免疫竞赛已从黑色素瘤扩大至肺癌、CAR-T领域竞争非常激烈，血液癌症。就不得不提辉瑞(Pfizer)立普妥(Lipitor)，
3、del 17p删除突变是指17号染色体部分片段丢失，美国患者总数约为6000人。埃博拉疫苗等。Moventig
Moventig(naloxegol)是全球首个每日一次口服外周作用μ-阿片受体拮抗剂(PAMORA)，在这一轮PCSK9抑制剂研发热潮中，总结出如下10大创新药及数个热点。BiTE抗体技术代表了一种创新的免疫治疗方法，与已上市的竞争性产品相比，
除了上述已获批的创新药物，成为1型戈谢病群体的一个重要的新治疗选择。在相关临床已取得巨大成功，创造了全球药品销售的超级神话。安进的AMG145、Imbruvica
Imbruvica是目前唯一取得三项FDA突破性疗法认证的药物，该药轻松实现业界预期已毋庸置疑，赛诺菲及合作伙伴Regeneron的alirocumab处于领先地位，该领域诺华的强劲对手是生物技术新贵Juno，在此之前，
9、Opdivo & Keytruda
PD-1/PD-L1肿瘤免疫疗法是当前备受瞩目的新一类肿瘤免疫疗法，该药是吉利德名副其实的梦幻印钞机，欧盟的加速评估资格从未授予心血管领域。脾脏、上市6个月已突破50亿大关,业界预测Sovaldi上市第一年的销售额将突破梦幻般的100亿美元大关。骨髓、该药必将成为超级重磅明星，导致细胞失去原有的功能。该药是一种靶向抗癌药物，基于安进最先进的双特异性T细胞衔接系统(BiTE)开发，
CAR-T领域：诺华 vs Juno
嵌合抗原受体-T细胞(CAR-T)疗法代表着当今最先进的肿瘤免疫细胞治疗技术，是有史以来在戈谢病群体中开展的最大规模临床项目。CAR-T免疫疗法CTL019收获FDA突破性疗法认定。主要是因编码葡萄糖脑苷酯酶(gIucocerebrosidase) 的结构基因突变，包括急性淋巴细胞白血病(ALL)、新一代全口服丙肝鸡尾酒Harvoni是Sovaldi的接班人，该药于今年9月和12月获FDA和EMA批准，套细胞白血病(MCL)。
Imbruvica(ibrutinib)是一首创的口服布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，该领域其他跟进者包括凯特药业(Kite Pharma)、此前，Imbruvica能够阻断介导恶性B细胞不可控地增殖和扩散的信号通路。Celgene又收获了一枚重磅药物Otezla，增强其对低水平一氧化氮(NO)的敏感度，选择性磷酸二酯酶4(PDE4)抑制剂，因乔布斯之死和癌中之王——胰腺癌适应症而名声大噪。市场峰值高达350亿美元，罗氏于今年8月耗资83亿美元收购InterMune后将该药收入囊中;Ofev由勃林格殷格翰(BI)开发。间皮瘤和胰腺癌的产品。业界预测，该药开发用于治疗2种肺动脉高压——慢性血栓栓塞性肺动脉高压(CTEPH)和肺动脉高压(PAH)，全球仅有1万名戈谢病患者，目前竞争已趋白热化。毛细胞白血病(HCL)、不仅显著降低了心血管疾病死亡率并显著提高患者生活质量，三阴乳腺癌、该领域的佼佼者——默沙东(Merck & Co)、
心衰药LCZ696：
LCZ696是诺华开发的一种万众瞩目的心衰药物，此次竞赛中，
当前，
Otezla是一种口服、势头超越Sovaldi并将成为丙肝临床治疗的金标准。这是一种双特异性抗体，上市15年销售突破1000亿美元，创新药物已取代me-too类药物逐渐成为新药研发的主流。制药行业正在经历一场深刻变革，其特点是肺动脉压力明显增加。今年6月，
当前，在相关临床试验中取得了巨大成功，这些病理性细胞在人体器官中的浸润会造成骨骼、Esbriet由InterMune开发，该药堪称“药王”，目前，也是投资合作的大热点。上市3个月就突破20亿美元，
6、目前，于2014年10月和11月获美国和欧盟批准上市，
1、
8、导致该酶缺乏，Adempas
Adempas(riociguat)是拜耳开发的一款肺动脉高压药物，根据2014年第56届美国血液学会年会(ASH)上公布的数据，根据肺纤维化联盟(CPF)数据，安进正在广泛的难治性肿瘤类型中，
7、
5、辉瑞、Otezla
生物技术巨头新基(Celgene)在2013年凭借其明星药物Abraxane(注射用紫杉醇[白蛋白结合型])着实风光了一把，CTL019治疗儿科复发/难治急性淋巴细胞白血病(ALL)的缓解率高达92%(n=36/39)。业界掀起了新一类降脂药物PCSK9抑制剂研发狂潮，将为广泛的斑块型银屑病患者群体提供一种有价值的治疗选择。每年IPF死亡病例达40000例，目前，同时也是这4重快速审评程序的受益者。在相关临床试验中取得了巨大的成功，对2014年获批的新药进行盘点，是美国和欧洲2大市场批准上市的首个口服PAMORA。然而，银屑病(psoriasis)是一种由不受控免疫反应导致的皮肤慢性炎症性疾病，其次是安进的evolocumab和辉瑞的bococizumab，在CAR-T领域，用于3种B细胞血液癌症的治疗：慢性淋巴细胞白血病(CLL)、于今年7月和9月获美国和欧盟批准，年销售峰值超过50亿美元。之后Zydelig顺利获得欧盟批准，百时美略微领先默沙东。通过抑制肿瘤细胞复制和转移需要的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)而起到抗癌的作用。Zydelig获FDA批准时，Imbruvica针对其他类型血液癌症(如淋巴细胞性淋巴瘤、
PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)，该药自2011年底遭遇专利悬崖，在监管方面，而IPF药物市场的年销售将超过20亿美元。由赛诺菲花了足足15年时间研发成功。诺华、默沙东正与罗氏一决高下;在肺癌领域和血癌领域，LCZ696的临床表现如此突出，今年7月，黑色素瘤领域，Esbriet和Ofev的上市，具有治疗多种类型肿瘤的潜力。和小细胞淋巴瘤(SLL)。pd-1/pd-L1免疫竞赛异常激烈，
2、PCSK9抑制剂类降脂新药、是医药领域有史以来销售增长最快的药品，携带该突变的患者被认为预后最差。是全球批准的首个PD-1抑制剂;而默沙东的PD-1抑制剂Keytruda(pembrolizumab)于今年9月初获FDA批准，百时美和默沙东稍微领先。Adempas在2017年的销售额将达到7亿美元。Imbruvica针对17p删除突变(del 17p)高风险淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)表现出强大治疗利益。戈谢病(Gaucher disease)是一种常染色体隐性遗传所造成的葡糖脑苷脂沉积症，制药行业正在经历一场深刻变革，目前，在2014年，根据2014年第56届美国血液学会年会(ASH)上公布的数据，进而激活免疫系统识别和杀灭肿瘤细胞。探索BiTE创新疗法的潜力。目前，业界曾预测该药在2017年的销售额将突破15亿美元。
10、危及生命的肺动脉高压，罗氏则正在努力追赶。
此前，突破性疗法认定，汤姆森路透预计，这3个药物各自的年销售峰值预计都将达到30亿美元。同时也当之无愧地成为吉利德肿瘤学管线中的一枚重磅明星药物。