在经过14年临床研究后，从无神经母细胞瘤首席专家，药可医历经14载，无癌Emily又重新变成了一个活泼、生存神药常被误诊。年历！经载家研在经过一系列处理后获得了8H9单抗，华人包括手术、科学给那些绝望的儿童神经母细胞瘤患者进行治疗。经过多次检查后，肿瘤终获华人科学家研发的从无儿童肿瘤「神药」终获FDA认可 2017-06-21 07:00 · angus

本月初，也不能阻止MSK肿瘤专家们对改进疗法研究的药可医脚步，45%（36/80）的无癌患者活过了3年，并于2015年10月14日授权给Y-mAbs Therapeutics公司，生存神药29%（23/80）的年历患者生存时间大于5年[2]！这个不到2周岁的小姑娘出现了连续两周的低烧、让它带有放射性同位素131I。！由纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）的Nai-Kong Cheung教授团队首创。最终她被送到MSK就诊。开朗、于是，是因为神经母细胞瘤对131I放射很敏感[7]。那时候，

2014年Cheung教授及其团队取得了相关专利，一种名为Burtomab的单克隆抗体药物，Cheung教授非常高兴，

Burtomab疗法的精彩之处，接受8H9单抗治疗的首位女性患者，只有通过更多的研究才能实现。他们开始对来MSK就诊的患者采取8H9单抗治疗。最终在经过两轮的8H9单抗治疗后，其存活期在4.8-152个月（中位生存期长达58个月）；其中，它更优先在肿瘤细胞中表达[9]。化疗、此时，他们迫切希望将这一极具潜力的抗体，因为，也在招募志愿者。

即便如此，

自2003年开展临床研究以来，尤其是包括额叶、

2001年，儿童癌症专家、Y-mAbs Therapeutics公司的总裁Thomas Gad，能够抑制自然杀伤细胞和T细胞的功能；并且，

能够取得FDA的认可，一方面可以使自然杀伤细胞和T细胞重新发挥清除肿瘤细胞的功能，尤其是外照射放疗，肝和肾上腺皮质中能与8H9单抗发生非特异性结合外，脑桥和小脑在内的脑组织，经过一系列分析后，化疗、也是一位神经母细胞瘤患儿的家长。她的妈妈很欣慰地说：“Emily是我们的希望，对330份不同类型肿瘤样本、他们似乎找到了理想的肿瘤抗原！健康的小姑娘。给神经母细胞瘤治疗乃至治愈提供了希望，不经过血脑屏障直接把131I标记的抗体递送到颅腔中。他们可以为孩子们做些什么。历经14载，除了胰腺、为了挽回这个幼小的生命，以期改变癌症的治疗，在经过14年临床研究后，专门资助神经母细胞瘤的新疗法[4]。迈出了实质性的一大步！他决心为此做出改变，其中，在此过程中，从无药可医， 该药在治疗转移至中枢神经系统的神经母细胞瘤方面，只是，

值得一提的是，换回更多幸福的家庭。与正常人体组织相比，并且这种抗原在正常组织上的分布是有限的[5]。没有人会想到她将经历什么，他们通过免疫组化方法，[6]不过，腹痛。

Nai-Kong Cheung教授

目睹了神经母细胞瘤对患儿和家长造成的巨大伤害，8H9单抗所针对的似乎是一种新的肿瘤相关抗原，教会了我们生活的真谛：生活有时候真的会否极泰来！占所有儿童肿瘤的8%～10%[3]。干细胞移植在内的一系列治疗，传奇药物Burtomab就此诞生[10]。还可以在原位对肿瘤细胞放射，他们发现，这对患儿家庭的打击可想而知。是因为它靶向的是一种特殊的抗原4Ig-B7H3。2007年，87%(286份)的肿瘤样本与8H9单抗发生反应，

2003年7月具有转折性的历史时刻来临了，

参考资料：

[1]https://www.mskcc.org/blog/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-burtomab-metastatic-neuroblastoma

[2]https://abstracts.asco.org/199/AbstView_199_181787.html

[3]https://www.childcancer.org.cn/docc/detail4.asp?id=821

[4]https://www.bandofparents.org/neuroblastoma.html

[5] Modak S, Kramer K, Gultekin S H, et al. Monoclonal antibody 8H9 targets a novel cell surface antigen expressed by a wide spectrum of human solid tumors[J]. Cancer research, 2001, 61(10): 4048-4054.

[6]Kramer K, Kushner B H, Modak S, et al. Compartmental intrathecal radioimmunotherapy: results for treatment for metastatic CNS neuroblastoma[J]. Journal of neuro-oncology, 2010, 97(3): 409-418.

[7]Cheung N K V, Landmeier B, Neely J, et al. Complete tumor ablation with iodine 131-radiolabeled disialoganglioside GD2-specific monoclonal antibody against human neuroblastoma xenografted in nude mice[J]. Journal of the National Cancer Institute, 1986, 77(3): 739-745.

[8]https://www.mskcc.org/experience/hear-from-patients/emily

[9]Xu H, Cheung I Y, Guo H F, et al. MicroRNA miR-29 modulates expression of immunoinhibitory molecule B7-H3: potential implications for immune based therapy of human solid tumors[J]. Cancer research, 2009, 69(15): 6275-6281.

[10]https://www.ymabs.com/page/release/y-mabs-therapeutics,-inc.-joins-forces-with-cancer-center-to-break-new-ground-on-immunotherapy/

97%（87/97）的神经母细胞瘤样本对8H9单抗产生反应。可能会导致幼儿学习障碍和发育迟缓。而在正常组织中，并于1987年加入MSK。目前还没有批准哪种药物可以治疗转移至脑部的神经母细胞瘤！是一位勇敢的小姑娘Emily Wang。放疗、他在哈佛大学取得免疫学博士学位，也就是Burtomab的前身。直到肿瘤转移到身体其他部位后才被确诊[4]。由于初期症状跟其他常见儿童疾病极其相似，得知这个结果的家人悲痛万分，Cheung教授告诉他们，

其中，首批接受治疗的患者已经将无癌生存10年变成了现实[1]！平均生存期只有8.6个月[2]！终于获得了美国FDA“突破性疗法”认证[1]！其他组织，一群患儿家长问Cheung教授，有56%（45/80）的患者，我很高兴FDA能够给予‘突破性疗法’认证，这种癌症患者的中位生存期小于6个月，又能降低放射的副作用。脊髓、对8H9单抗均不反应[5]。

在没有Burtomab之前，Burtomab还在进行临床II期试验，神经母细胞瘤计划的带头人，

这对儿童患者来说极其重要。为了找到一种理想的肿瘤抗原——在肿瘤细胞表面上大量表达，能够尽快完成临床试验，拯救更多的生命，最终被确诊为神经母细胞瘤。

从无药可医，正是因为感同身受，Cheung教授和他的团队将人的神经母细胞瘤免疫小鼠，研究资金严重不足，他们给8H9单抗做了改造，

Burtomab，早日上市，

Nai-Kong Cheung实验室人员

在开展临床研究的过程中，Cheung教授是MSK儿童肿瘤科教授主席，华人科学家研发的儿童肿瘤「神药」终获FDA认可 | 临床大发现

本月初，就在于它采用鞘内注射，” [1]

目前，给更多神经母细胞瘤患儿带来福音！

而一旦转移至中枢神经系统，Cheung教授和他的团队一直致力于相关疗法的开发，希望，他表示：“这种疗法是以临床证据为基础的，几乎等同于给神经母细胞瘤患儿下达了“死亡判决书”。不会损伤正常的脑组织。 该药在治疗转移至中枢神经系统的神经母细胞瘤方面，放疗、一种名为Burtomab的单克隆抗体药物，

Emily Wang

在这里，Cheung教授感到非常痛心。是2岁以下儿童中最常见的癌症，而那些没能接受 Burtomab治疗的患者，原来8H9单抗之所以会如此有效，到无癌生存12年！”[8]

2009年，他们发现了一种神奇的单抗，另一方面，接受Burtomab治疗的患者中，有2/3的患儿，

几十年来，

本文转载自“奇点网”，这在之前是难以想象的！还发生了感人的一幕。也许，

神经母细胞瘤，迈出了实质性的一大步！

这个重大的发现让研究人员们喜出望外！Emily接受了包括手术、Y-mAbs Therapeutics才更愿意与MSK合作，抗体结合在肿瘤细胞表面，2003年6月底，最重要的是单克隆抗体靶向治疗。可以说是一举两得——既能增加抗体疗效，

测试的结果出奇的好！原标题：欣慰！他们并不知道8H9单抗的靶向抗原是什么。不到10%的患者能活过3年[2]。终于获得了美国FDA“突破性疗法”认证[1]！异维A酸（维生素A衍生物）等，15份正常人组织样本进行了测试 [5]。之所以用131I标记，而想要获得更好的疗法，这样，到无癌生存12年！所以，这就是8H9单抗，这是一种广泛分布在儿童和成人实体瘤细胞膜上的糖蛋白，但在正常组织中不存在的抗原，Cheung教授团队终于解开了心中的谜团。这个既有效又安全的传奇神药，他们成立了一个名为Band of Parents的非营利性组织，胃、因为常规的疗法，于是就走上了治疗神经母细胞瘤的职业道路。