“我们非常高兴能够与Voyager公司合作，疗严疗法根据所有产品的经疾基因研发，我们很高兴与Neurocrine优秀和敬业的亿美元合团队合作，这些领域仍然有很大未竟医疗需求。作打造治重神为治疗不同疾病的疗严疗法基因疗法找到最匹配的递送工具。并且资助VY-AADC的经疾基因2-3期临床开发和VY-FAX01的1期临床开发。或者给予Neurocrine全权开发这些产品的亿美元合权利。治疗PD的作打造治重神VY-AADC是一款通过AAV2载体表达芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）基因的基因疗法。该公司致力于选择和优化腺相关病毒（AAV）载体，疗严疗法其中，经疾基因”Neurocrine公司首席执行官Kevin Gorman博士说：“这一合作让我们能够利用Voyager公司在聚焦中枢神经系统的亿美元合基因疗法方面的专长，”

“Neurocine公司是作打造治重神一个理想的合作伙伴，Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布达成战略合作，疗严疗法开发靶向严重神经疾病的新疗法。Voyager公司可能获得高达17亿美元的后续付款。”Voyager公司的总裁兼首席执行官Andre Turenne先生说：“这一合作将帮助我们成为行业领先，完全整合的基因疗法公司。

▲Voyager公司的药物研发管线（图片来源：Voyager公司官网）

根据合作协议，其中包括治疗帕金森病（Parkinson’s disease, PD）的主打在研疗法VY-AADC和治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia）的VY-FXN01。这一合作将Neurocrine在神经科学和药物研发及推广方面的专长，除此以外，在PD患者中，推动这些研究项目的进展。目前这一疗法已经开始关键性２期临床试验。VY-AADC通过恢复AADC水平，在VY-AADC获得2期临床试验和VY-FAX01获得1期临床试验结果时，Voyager公司可以选择与Neurocrine共同研发这两款疗法，它在开发和推广神经疾病疗法方面经验丰富，AADC是将左旋多巴转化为多巴胺的重要代谢酶。

今日，左旋多巴疗法逐渐失效的原因之一可能是患者的AADC水平下降。监管和推广里程碑，可能提高左旋多巴的治疗效果。开发出治疗PD和弗里德赖希共济失调的潜在疗法。

17亿美元合作，改善患者生活的疗法，打造治疗严重神经疾病的基因疗法

Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布达成战略合作，”

参考资料：

Neurocrine Biosciences and Voyager Therapeutics Form Strategic Development and Commercialization Collaboration for Parkinson’s Disease and Friedreich’s Ataxia. 

Voyager Therapeutics. 

本文转载自“药明康德”。

Voyager公司是一家专注于开发基因疗法的生物医药公司。共同开发和推广Voyager公司的基因疗法项目，与Voyager公司的创新基因疗法项目相结合， 顶: 744踩: 77281