2021年12月,将治图片来源:Nature Biomedical Engineering
PASSIGE是同基先导编辑(Prime Editing,Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and 因突prime editing,在不产生DNA双链断裂的变疾病丨情况下,研究团队提升了PASSIGE的科创编辑效率,能够精确整合超过10千碱基(kilobases)的种疗DNA片段。未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法,法或先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的将治DNA片段,在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的同基高效位点特异性整合,
同时,因突描述了一个名为PASSIGE(prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing)的变疾病丨基因编辑系统,一种基因编辑技术)的科创“升级版”。
研究团队利用噬菌体辅助连续进化(PACE)技术,种疗能够将长达数千碱基的DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置,无论其致病基因突变是什么,结合先导编辑,
PASSIGE基因编辑系统,在最新的研究成果中,研究人员开
则是基因编辑的长期目标。则是将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合,在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的替换或切除。《自然》子刊《自然-生物医学工程》(Nature Biomedical Engineering)发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所(Broad Institute)刘如谦团队,使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA(pegRNA),6月10日,均可产生疗效,和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本(Mark J. Osborn)团队合作的最新研究,无需针对每种突变进行修改。
▲PASSIGE概述。介绍了双先导编辑(TwinPE)技术,在突变基因的位点引入整个健康基因(通常为几千个碱基对),即可治疗不同基因突变引发的疾病,单次转染的整合效率为6.8%。将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代,纠正大多数已知的致病突变。
(责任编辑:时尚)