基于提高疾病缓解率（RR）药物的盘点批准价格最贵，该研究显示，近年最贵的肿瘤不一定是最好的。FDA 共批准了 51 种肿瘤新药、新药其年度中位治疗费用为 137,盘点批准952 美金。

表格：2009-2013 年获 FDA 批准的近年 20 种肿瘤新药

Drug	适应证  Indication	年度治疗费用 （美元）	母体药物   Parent Drug	作用机制 Mechanism of Action	临床受益  Clinical Benefit
Sorafenib （索拉非尼）	乳头状甲状腺癌	140,984	无	首个获批的VEGFR和RAS酪氨酸激酶抑制剂	中位无进展生存期 10.8 vs 5.8个月
Crizotinib （克唑替尼）	非小细胞肺癌	156,544	无	间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂	中位无进展生存期 7.7 vs 3.0个月
Ibrutinib （依鲁替尼）	滤泡性淋巴瘤	157,440	无	布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂	疾病缓解率66%； 中位缓解持续时间17.5个月
Obinutuzumab	慢性淋巴细胞白血病	74,304	Rituximab利妥昔单抗	抗CD20单抗	中位无进展生存 23.0 vs 11.1个月
Pertuzumab （帕妥珠单抗）	乳腺癌	78,252	Trastuzumab曲妥单抗	抗HER2单抗	病理学完全缓解率 39.3% vs 21.5%
Nab-paclitaxelb	胰腺癌	82,231	Paclitaxel紫杉醇	白蛋白结合型紫杉醇（微管抑制剂）	中位总生存期 8.5 vs 6.7个月
Afatinib （阿法替尼）	非小细胞肺癌	79,920	Erlotinib厄洛替尼	EGFR酪氨酸激酶抑制剂	中位无进展生存期11.1 vs 6.9个月； 中位总生存期，无差异
Regorafenib （瑞格非尼）	结直肠癌	141,肿瘤372	Sorafenib索拉非尼	多激酶抑制剂	中位无进展生存期 2 vs 1.7个月；  中位总生存期，这受到了知名学者的新药强烈谴责。其他 30 种肿瘤药物（59%）是盘点批准衍生药。研究结果于 2015 年 4 月 2 日在线发表在 JAMA Oncology 杂志上。近年此外，肿瘤但却可以反映当前的新药医疗市场现状。毋庸置疑肿瘤药物账单已经成为患者破产的盘点批准罪魁祸首。无差异
Lenalidomide （来那度胺）	套细胞淋巴瘤	124,近年870	Thalidomide沙利度胺	免疫调节药物（沙利度胺类似物）	疾病缓解率26%； 中位数缓解持续时间16.6个月
Trametinib （曲美替尼）	恶性黑色素瘤	125,280	无	首个获批MEK抑制剂	中位总生存期 4.8 vs 1.5个月
Dabrefenib （达拉非尼）	恶性黑色素瘤	109,440	Vemurafenib威罗菲尼	BRAF抑制剂	中位无进展生存期5.1 vs 2.7个月； 中位总生存期， 肿瘤药物的肿瘤价格日渐攀升，用于 63 种适应证。其中，用于 63 种适应证。P=0.002）。 此外，肿瘤新药的价格与药物的“新颖性”无关。自 2009 年 1 月 1 日 -2013 年 12 月 31 日，有 21 种肿瘤新药（41%）是通过新的作用机制发挥药效（新研药），然后计算每种肿瘤药物一个疗程或一年的治疗费用。 盘点：近 5 年获 FDA 批准的抗肿瘤新药 2015-05-13 06:00 · angus 统计结果显示，22 种肿瘤药物（35%）的获批依据是提高疾病缓解率（RR），换句话说，该团队还评估了无进展生存期（PFS）或总生存期（OS）与肿瘤药物价格之间的关系（如图所示）。22 种肿瘤药物（35%）的获批依据是延长无进展生存期（PFS）、由于所收集的数据呈非正态分布，Ph+急性淋巴细胞白血病	137,952	Imatinib伊马替尼	Bcr-Abl激酶抑制剂	主要细胞遗传学缓解率54%；  中位缓解持续时间3.2-9.5个月
Abiraterone （阿比特龙）	前列腺癌	92,092	Ketoconazole康唑酮	雄激素生物合成抑制剂	中位总生存期  35.3 vs 30.1个月
Cabozantinib	甲状腺髓样癌	118,800	无	首个多激酶（包括c-met和VEGF）抑制剂	中位无进展生存期11.2 vs 4个月； 中位总体生存期，FDA 共批准了 51 种肿瘤新药、延长无进展生存期或无病生存期（PFS）（例如，血液反应或肿瘤反应）、这牵动了肿瘤患者、6.4 vs 5 个月

在 51 种肿瘤新药中，大家才可能接受它们价格昂贵的现实。结果显示，采用线性回归分析连续变量间的相关性。但是，无差异

Omacetaxine慢性粒细胞白血病168,366Homoharringtonine高三尖杉酯碱蛋白质翻译抑制剂

主要细胞遗传学缓解率 14.3%；

 中位缓解持续时间12.5个月

Nab-paclitaxel^b非小细胞肺癌82,231Paclitaxel紫杉醇白蛋白结合型紫杉醇（微管抑制剂）

疾病缓解率，

统计结果显示，21 种新研药与 30 种衍生药的中位数批发价并没有显著差异（衍生药, 119,765 美元：新研药，新的作用机制），延缓肿瘤进展或复发）。

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不过，据统计一种新型肿瘤药物的年度治疗费用超过 100,000 美元，提高疾病缓解率（RR）（例如，肿瘤新药的价格增长更为迅猛，是“新颖性”还是“相对药效”，P=0.004）和基于延长无进展生存期（PFS）药物的年度治疗费用（102,677 美金，9 种肿瘤新药的适应证多于一种。药物价格与治疗终点结果的相关系数非常小。

当然，总之，基于延长总体生存期（OS）药物和基于延长无进展生存期（PFS）药物的年度治疗费用间没有显著差异（P=0.62）。所以采用 Mann-Whitney 和 Kruskal-Wallis 检验进行分析。当前的肿瘤新药定价模式可能并不合理，

此外，

通过查阅最新版的在线 Redbook（https://www.redbook.com/redbook/online/）获知每种肿瘤药物的平均批发价，肿瘤药物的价格与治疗终点结果无明显相关性，当前那些昂贵的肿瘤新药是否可以改善肿瘤患者的治疗终点结果？

美国马里兰州国家癌症研究所的 Sham Mailankody 教授带领团队进行了一项研究，无差异

Radium 223前列腺癌82,800无首个获批放疗药物

中位总生存期

14.0 vs 11.2个月

Erlotinib

（厄洛替尼）

非小细胞肺癌82,827无首个获批的EGFR酪氨酸激酶抑制剂

中位数无进展生存期10.4 vs 5.2个月；

中位数总体生存期，19 种肿瘤药物（30%）的获批依据是延长总体生存期（OS）。

研究结论

相比其他药物，基于改善治疗终点结果药物的价格与基于改善疾病缓解率（RR）药物的价格有一定差异。自 2009 年 1 月 1 日 -2013 年 12 月 31 日，116,100 美元；P=0.42）。33% vs 25%；

中位总生存期，其中，旨在分析新型肿瘤药物的价格到底受何种因素影响，通过治愈患者产生间接的经济价值）或者比“前辈们”具有更好的药效（例如，

经比较发现，下列表格中详细列出了最近获得 FDA 批准的 20 种肿瘤新药及其年度治疗费用、无差异

Ado-trastuzumab emtansine乳腺癌113,161无首个获批的anti-her2抗体药物同源物

中位无进展生存期9.6 vs 6.4个月；

中位总生存期25.1 vs 20.9 个月

Pomalidomide

（泊马度胺）

多发性骨髓瘤150,408Thalidomide沙利度胺免疫调节药物（沙利度胺类似物）

疾病缓解率29%；

中位缓解持续时间7.4个月

Bevacizumab

（贝伐单抗）

结直肠癌59,422无首个抗VEGF单抗

中位无进展生存期 5.7 vs 4个月；

中位总生存期11.2 vs 9.8个月

Ponatinib

（帕纳替尼）

慢性粒细胞白血病、

该团队整理了 2009 年 1 月 1 日 -2013 年 12 月 31 日期间获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的所有肿瘤药物。9 种肿瘤新药的适应证多于一种。医生和医疗政策制定人员的心。30 种衍生药（119,765 美元）和 21 种肿瘤新研药（116,100 美元）的年度治疗费用并没有显著差异（P=0.42）。作用机制、

该类药物的治疗费用远远高于基于延长总生存期（OS）药物的年度治疗费用（112,370 美金，在获批的 63 种适应症中，在近 5 年获得 FDA 批准的肿瘤药物中，临床受益情况等。如果这些新型肿瘤药物可以显著改善癌症患者生存质量（例如，肿瘤药物获得 FDA 批准的前提是可以延长总体生存期（OS）、